Dimostriamo in modelli cellulari e animali della sindrome di Rett un difetto nella formazione e nel funzionamento del ciglio primario, un’antenna molecolare presente in tutte le cellule del nostro organismo. Farmaci che agiscono a livello di questo organello migliorano alcuni difetti tipici della malattia. Pur non volendo definire la Rett una ciliopatia, proponiamo il ciglio primario come bersaglio farmacologico per nuovi approcci terapeutici.